Depuis le 1er juillet 2021, l’accès précoce aux médicaments innovants est accordé par la HAS après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur leur présomption d’efficacité et de sécurité. Dix mois après l’entrée en vigueur de cette réforme prévue par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, la HAS et l’ANSM dressent un premier bilan positif de ce dispositif qui permet d’accélérer et faciliter l’accès des patients aux médicaments innovants : près de 100 demandes déposées, des évaluations et des décisions rendues dans des délais courts (60 jours en moyenne, 35 pour les traitements de la Covid-19) et 40 médicaments rendus accessibles.
Dès l’été et la création de ce nouveau dispositif, la HAS et l’ANSM ont ainsi autorisé des médicaments porteurs d’espoir pour des patients en impasse thérapeutique. La HAS a accordé par exemple, après analyse de l’ANSM, des autorisations d’accès précoce à Trodelvy® et à Keytruda® (voir le communiqué de presse), médicaments bénéficiant potentiellement aux milliers de femmes atteintes chaque année d’un cancer du sein métastatique triple négatif ; au Ronapreve® (voir le communiqué de presse), traitement efficace sur le variant Delta de la Covid-19 et dont l’accès précoce, accordé très rapidement, a permis de rendre accessible ce traitement en pleine vague de ce même variant, évitant à certains patients de contracter des formes graves de la maladie ; ou encore l’association Kaftrio®/Kalydeco® (voir le communiqué de presse) qui représente un réel espoir dans le traitement de la mucoviscidose de certains patients de plus de 6 ans.
Autre point de satisfaction : le délai d’instruction des dossiers est court, permettant un accès rapide aux traitements innovants. Alors que le délai d’instruction réglementaire est fixé à 90 jours, les deux agences affichent ensemble des délais moyens constatés de l’ordre de 60 jours. Concernant les produits visant à traiter ou à prévenir les formes sévères de la Covid-19, pour satisfaire à la nécessité de répondre au plus vite à ce besoin médical, le délai moyen a même été réduit à 35 jours.
A noter également que, sur les 50 décisions rendues, 23 ont été alimentées par la contribution écrite d’une association de patients et 11 associations ont été auditionnées par la commission de la transparence.
Fort de ces constats, et dans un souci d’affiner encore le dispositif, la HAS, après échange avec l’ANSM, fait évoluer certains principes d’évaluation décrits dans sa doctrine.
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