Le think tank Orphan Organisation 7, regroupant neuf entreprises émergentes en santé dans le domaine des maladies rares (Alnylam, Amarin, CTRS, EUSA Pharma, GBT, GenSight Biologics, Intercept, Nanobiotix et Santhera) tient à réagir à la publication du rapport « charges et produits » de l’Assurance Maladie pour l’année 2023, notamment en ce qui concerne l’analyse qui y est faite des délais d’accès aux nouveaux médicaments. Le think tank OO7 s’étonne de l’analyse élaborée par l’Assurance Maladie, centrée sur les délais, et appelle cette dernière à avoir une vision complète de cet enjeu primordial :
- les délais d’accès aux nouveaux médicaments sont avant tout dus à un manque de vision novatrice de la part des pouvoirs publics sur le financement de ces derniers
- dès lors il revient à l’Assurance Maladie de s’intéresser à la cause et non à la conséquence de ces délais et de proposer des solutions de financement permettant de sortir des impasses que rencontrent l’ensemble des acteurs lors de la mise sur le marché des nouveaux médicaments.
Non, la mise à disposition ne peut pas se calculer à partir de l’accès précoce !
Dans son rapport « charges et produits », l’Assurance Maladie assure que « la date de première mise à disposition du médicament au patient » est « l’élément majeur pour juger de la performance effective d’un système de prise en charge des produits de santé ». En d’autres termes : les différents indicateurs de délais d’accès aux médicaments ne seraient pas pertinents, car incluant dans ces délais les périodes d’accès précoce, alors même que ce mécanisme permet une mise à disposition rapide aux patients des nouveaux médicaments. La France présenterait même des « délais [d’accès] négatifs pour certaines molécules » !
Or, si les mécanismes d’accès pré-AMM sont indispensables, ils ne sauraient être la preuve que la France est performante dans la mise à disposition des nouveaux médicaments. En effet, de nombreux médicaments présentant une valeur thérapeutique importante n’accèdent pas au marché après la phase d’accès précoce à cause de délais de négociation avec le CEPS trop longs, de méthodologies d’évaluation des médicaments inadaptées ou encore de comparaisons impertinentes des produits évalués. L’accès précoce ne permet donc pas une mise à disposition stable et durable au bénéfice des patients. Le succès de ce dispositif repose sur les industriels qui s’en saisissent, alors même qu’ils ne disposent d’aucune visibilité sur le passage dans le droit commun.
Pour raccourcir les délais, il ne faut pas les regarder sous un autre angle ; il faut changer de vision !
Les nouveaux médicaments fonctionnent de plus en plus selon des modes d’action novateurs : ils s’adressent à des populations souvent réduites, ont un effet sur le long terme qui ne peut souvent s’apprécier que sur plusieurs années, et permettent de plus en plus une amélioration significative de la qualité de vie des malades, voire leur guérison.
Aussi, les conditions d’évaluation des nouveaux médicaments doivent évoluer, de même que leurs modalités de financement. Déterminer un prix fixe dès la mise sur le marché n’est sans doute pas une méthodologie adaptée aux thérapies innovantes. L’Assurance Maladie a su formuler naguère, dans son rapport « charges et produit » de 2020 une proposition sur l’étalement de paiement des médicaments innovants. Cette proposition doit pouvoir être étudiée en profondeur avec l’ensemble des acteurs afin de pouvoir être mise en œuvre ; le think tank Orphan Organisation 7 se tient prêt à inventer avec l’Assurance Maladie de nouveaux modèles de financement des nouvelles thérapies !
Contact : vincent.dael@nile-consulting.eu