France Biotech, l’association des entrepreneurs de l’innovation en santé, en partenariat avec l’Institut Imagine, leader européen de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies génétiques, organise une journée thématique « Accélérer l’innovation au service des maladies rares : de la recherche à l’accès aux patients, partenariats et perspectives », le 11 mars prochain à l’Institut Imagine.
Date : 11 mars 2025
Lieu : Institut Imagine, 24 Boulevard du Montparnasse, 75015 Paris
Horaires : 9h00 – 16h00
Lors de cet évènement, le groupe d’expertise Maladies Rares de France Biotech dévoilera les recommandations de son Livre Blanc. Ce document, fruit d’un an de travaux, impliquant une cinquantaine d’experts, dresse un état des lieux précis des défis rencontrés par les entreprises innovantes et propose des solutions concrètes pour accélérer l’accès aux traitements.
Les maladies rares concernent 3 millions de personnes en France et posent un défi médical, économique et sociétal majeur. Malgré un écosystème scientifique dynamique – 84% des médicaments commercialisés pour les maladies rares ont été découverts par des entreprises françaises – la France peine à transformer ses avancées en solutions accessibles aux patients. Ce Livre Blanc vise à fédérer les acteurs du secteur – chercheurs, cliniciens, startups, investisseurs, laboratoires pharmaceutiques, associations de patients et décideurs publics – autour de propositions clés pour renforcer le continuum de financement, accélérer les parcours de développement et améliorer l’accès au marché des innovations thérapeutiques.
« Les trois premiers Plans Nationaux Maladies Rares (PNMR) ont permis de structurer un écosystème d’excellence en France, en consolidant un réseau d’expertise en recherche et en soins tout en renforçant les collaborations européennes. Dans l’attente du PNMR4, ce Livre Blanc envoie un signal fort à l’ensemble des acteurs du secteur : il met en lumière les freins persistants et propose des solutions concrètes pour permettre à la France de retrouver son leadership en matière d’innovation et d’accès aux traitements. Notre objectif est clair : accélérer le développement de solutions thérapeutiques innovantes pour répondre, sans délai, aux besoins des patients », précise Frédéric Girard, président de France Biotech.
Un secteur stratégique fragilisé par des obstacles majeurs
Bien que 219 médicaments pour les maladies rares soient en développement en France, le pays reste derrière la Suisse (366) et le Royaume-Uni (339). La prise en charge des maladies rares représente un coût annuel estimé à 2 milliards d’euros, pesant fortement sur les patients et leurs familles. De plus, 50 % des financements nécessaires à la commercialisation des traitements proviennent de fonds étrangers, soulignant un manque de soutien national pour les dernières étapes du développement.
Des recommandations pour renforcer l’innovation et l’accès aux traitements
Face à ce constat alarmant, il est essentiel de mettre en place des mesures fortes pour lever ces freins. Le Livre Blanc propose plusieurs recommandations clés pour structurer la filière et accélérer l’innovation :
- Renforcer le continuum de financement pour stimuler l’innovation
- Accorder un statut de société à impact aux entreprises spécialisées en maladies rares.
- Mettre en place des avantages fiscaux ciblés (CIR, CII, CiCO) pour favoriser l’investissement privé.
- Créer des fonds d’investissement dédiés aux maladies rares.
- Faciliter l’accès au marché des traitements
- Adapter les règles de fixation des prix en tenant compte des spécificités des médicaments orphelins.
- Encourager les contrats à la performance pour les thérapies innovantes.
- Accélérer les négociations tarifaires en définissant des comparateurs économiques pertinents.
- Renforcer l’usage des données en vie réelle et de l’intelligence artificielle pour l’évaluation des traitements.
- Élargir le cadre de prescription compassionnel à l’Europe pour harmoniser l’accès au traitement.
- Stimuler l’innovation et l’investissement
- Mettre en place des incitations fiscales pour attirer des investisseurs institutionnels.
- Introduire des programmes similaires au Priority Review Voucher américain pour encourager le développement de traitements innovants.
- Intégrer les investissements en maladies rares dans la catégorie SFDR 9, pour répondre aux nouvelles exigences de durabilité.
- Améliorer le dépistage et le diagnostic
- Étendre et systématiser le dépistage néonatal pour réduire l’errance diagnostique.
- Soutenir la création d’un Institut National des Maladies Rares afin de coordonner la recherche et la prise en charge des patients.
« Le continuum de financement est une priorité absolue. Trop d’innovations restent bloquées faute de soutien dans les phases critiques du développement. Il est urgent de mettre en place des outils financiers adaptés pour soutenir la recherche jusqu’à la mise à disposition des traitements » explique Laure Jamot, Présidente d’HuntX Pharma. « La création de fonds d’investissement dédiés aux maladies rares, couplée à des incitations fiscales ciblées, pourrait considérablement renforcer l’attractivité et le financement de ce secteur stratégique » poursuit Nolwenn Le Rhun, Directrice générale France d’Orphalan.
« Ce Livre Blanc apporte des recommandations concrètes pour relever ces défis. Je donne rendez-vous à tous les acteurs œuvrant dans les maladies rares, le 11 mars prochain à l’Institut Imagine pour échanger ensemble sur ces propositions et construire, collectivement, des solutions efficaces pour l’avenir des maladies rares » conclut Hélène Chautard, Directrice Innovation & Valorisation de l’Institut Imagine.
Pour plus d’informations : https://france-biotech.fr/les-temps-forts/favoriser-linnovation-dans-les-maladies-rares/
A propos de France Biotech
France Biotech, fondée en 1997, est une association indépendante qui fédère les entrepreneurs de l’innovation dans la santé et leurs partenaires experts. Animateur de l’écosystème de l’innovation en santé, fort de 2600 entreprises, et interlocuteur privilégié des pouvoirs publics en France et en Europe, France Biotech contribue à relever les défis du secteur HealthTech (le financement des entreprises, la fiscalité de l’innovation, les enjeux réglementaires et d’accès au marché, etc…) et à proposer des solutions concrètes, en termes de compétitivité et d’attractivité, par l’intermédiaire de ses commissions et ses groupes de travail. Ceci afin d’aider les start-ups et les PME de cette filière à devenir des entreprises internationales performantes et capables de concevoir et développer rapidement de nouvelles innovations et les rendre accessibles in fine aux patients. France Biotech est hébergée au sein de PariSanté Campus. http://www.france-biotech.fr/
À propos de l’Institut Imagine :
Situé sur le campus de l’hôpital Necker-Enfants malades, l’Institut Imagine, est leader européen de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies génétiques. Son architecture singulière, conçue par Jean Nouvel et Bernard Valéro, permet de rassembler en un lieu unique 1000 chercheurs, médecins, enseignants-chercheurs, ingénieurs et personnels de santé autour des patients, dans l’ambition d’accélérer la recherche et l’innovation diagnostique et thérapeutique pour changer la vie des familles touchées par les maladies génétiques. Labellisé Institut Hospitalo-Universitaire (IHU, en 2011 et 2019) et Institut Carnot (2020), l’Institut Imagine est soutenu par ses six membres fondateurs, (AP-HP, Inserm, Université Paris Cité, Ville de Paris, AFM-Téléthon et Fondation des Hôpitaux) et par des partenaires et mécènes privés. Chaque jour en France, 64 bébés naissent avec une maladie génétique. Près de 8000 maladies génétiques touchent plus de 3 millions de personnes, dont près d’une sur deux n’a pas de diagnostic et plus de 8 sur 10 n’a pas de traitement dédié. Face à cette urgence de santé publique, le défi est double : diagnostiquer et guérir.
Contacts presse :
France Biotech // Florence Portejoie, FP2COM, fportejoie@fp2com.fr,
Institut Imagine // Anne Lenoir, anne.lenoir@institutimagine.org