Alors qu’un cancer de l’enfant sur cinq reste sans réponse thérapeutique, deux solutions innovantes, financées par la Ligue contre le cancer, ouvrent la voie à des traitements pour des leucémies incurables. À l’occasion de la Semaine nationale de lutte contre le cancer du 10 au 16 mars, retour sur les travaux de Vahid Asnafi et de Thomas Mercher qui conçoivent des thérapies ciblées plus efficaces, avec moins d’effets secondaires.
Un cancer de l’enfant sur cinq est aujourd’hui sans réponse thérapeutique. C’est le cas en particulier de certaines leucémies aiguës, des cancers du sang agressifs qui attaquent les cellules de la moelle osseuse où se forment les cellules immunitaires.
Face à ces cancers incurables, les projets de thérapie ciblée développés par Vahid Asnafi, chef de service à l’hôpital Necker-Enfants malades, et Thomas Mercher, chercheur à l’Institut Gustave Roussy, ouvrent d’importantes perspectives de guérison.
Financés par la Ligue contre le cancer, ces travaux visent à guérir plus d’enfants.
Chiffres clés
- Chaque année, 1 800 enfants de moins de 15 ans sont touchés par un cancer. S’ajoutent 450 nouveaux cas annuels chez les adolescents de 15 à 17 ans et plus de 1 000 cas pour les jeunes adultes de 18 à 25 ans.
- Les cancers sont la 1ère cause de décès par maladie chez les moins de 20 ans.
- 1 cancer de l’enfant sur 5 est sans réponse thérapeutique satisfaisante, en particulier certaines leucémies aiguës.
Réutiliser des thérapies ciblées contre le diabète…
Les leucémies aiguës lymphoblastiques T (ou « LAL-T ») sont des cancers du sang agressifs. Chez l’enfant, les traitements permettent aujourd’hui de guérir plus de 8 patients sur 10. Toutefois, en cas de résistance à la chimiothérapie ou de rechute, le pronostic reste trop souvent insatisfaisant.
En 2023, Vahid Asnafi, chef de service à l’hôpital Necker, découvre avec son équipe qu’une thérapie ciblée, le ruxolitinib, déjà utilisées contre d’autres maladies, pourrait aussi être utilisée contre les leucémies.
70 % des patients touchées par une LAL-T pourraient bénéficier de cette thérapie ciblée, seule ou en combinaison avec un autre anticancéreux, le vénétoclax. De nouveaux essais cliniques doivent être mis en place pour évaluer cette approche thérapeutique.
En 2024, son équipe découvre cette fois qu’un anticorps, le teplizumab, déjà utilisé pour le traitement du diabète de type 1, pourrait être utilisé contre ces leucémies.
…aux thérapies contre les altérations génétiques
Les leucémies aiguës mégacaryoblastiques (ou « LAM7 ») sont des cancers du sang rares et agressifs qui touchent principalement les enfants.
Les travaux de Thomas Mercher, chercheur à l’Institut Gustave Roussy, ont permis d’identifier pour la toute première fois une « protéine chimérique », résultant de la fusion de deux gènes, appelée « ETO2-GLIS2 ». Cette protéine est fréquemment associée aux LAM7 dont les pronostics sont les plus mauvais
Connaître leur rôle dans le développement des cancers permettra de concevoir de nouveaux traitements.
En région, faciliter l’accès des enfants aux thérapies innovantes grâce au Pr Nicolas André, oncopédiatre à l’Assistance publique – Hôpitaux de Marseille, dans les CLIP²
Les CLIP², Centres Labellisés INCa de phase précoce, sont des réseaux permettant d’accélérer l’accès aux thérapies innovantes aux plus jeunes patients. Ils permettent une véritable articulation entre chercheur, clinicien et médecins pour tester de nouveaux médicaments ou des combinaisons de médicaments dans un cadre sécurisé
Des projets menés dans le réseau des CLIP2 permettent également de créer des banques tumeurs de cancers rares, ce qui est très utile pour mener des recherches poussées sur ces pathologies.
Huit centres sont financés sur le territoire, par la Ligue contre le cancer et l’Institut national du cancer, en Île-de-France, à Marseille, Lyon, Bordeaux, Nantes/Angers, Lille et Strasbourg. Un essai clinique de phase précoce portant sur le traitement de certaines tumeurs cérébrales pour lesquelles les traitements font défaut, financé par la Ligue et coordonné par le Pr André, est actuellement en cours.
« La Ligue contre le cancer est une extraordinaire source d’espoir qui avance sur deux jambes solides. D’abord, investir massivement dans la recherche d’aujourd’hui, pour trouver les traitements de demain. Et, en attendant la guérison, apporter soutien et réconfort, pour permettre à ces jeunes patients de rester des enfants ». Philippe Bergerot, président de la Ligue contre le cancer
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