En ouverture de l’étape nantaise du Tour de France de l’innovation en santé organisé par l’Agence de l’innovation en santé, Stéphanie Rist, ministrede la Santé, de la Famille, de l’Autonomie et des Personnes Handicapées, a annoncé les lauréats de l’appel à manifestation d’intérêt mis en place dans le cadre de France 2030 pour évaluer les nouvelles méthodologies de recherche clinique d’intérêt.
L’Agence de l’Innovation en Santé (AIS) a ouvert en 2025 un appel à manifestation d’intérêt (AMI) pour promouvoir des méthodologies innovantes en recherche clinique, qui pourraient compléter ou remplacer les essais randomisés classiques (RCT) dans des situations où ces derniers sont difficiles à mettre en œuvre comme les maladies rares, la pédiatrie ou les pathologies d’évolution lente.
Cet AMI, soutenu par France 2030 et opéré pour le compte de l’État par l’Agence nationale de la recherche, doit permettre de sélectionner des cas pilotes qui permettront de démontrer la valeur des nouveaux outils et nouvelles méthodologies de recherche clinique et ainsi permettre leur appropriation par l’écosystème et les autorités de régulation. Les technologies ou outils ciblés par ces études sont :
- Modélisation/simulation : intégration de données dites virtuelles (bras virtuels prévus au protocole) ; enrichissement de données de santé afin d’améliorer la puissance d’une étude ou création de nouvelles données informatives ;
- Outils statistiques avancés (machine learning / intelligence artificielle, méthodes innovantes d’ajustement de modèles statistiques, validation de critères de substitution…) ;
- Mise en place d’études ou de bras d’étude en vie réelle : émulation ; enrichissement des sources de données (cohortes, registres, entrepôts) permettant de répondre aux standards méthodologiques attendus pour l’évaluation des nouveaux traitements.
CANCERS, CANCERS RARES, MALADIES RARES, … : 16 PREMIERS LAUREATS POUR EVALUER DE NOUVELLES MODALITES DE RECHERCHE CLINIQUE
Aujourd’hui, 16 lauréats ont été sélectionnés parmi les 51 lettres d’intention reçues dans le cadre de cet AMI pour un montant total de plus de 3 millions d’euros. Ils bénificieront d’un financement pouvant atteindre 250 000 € ainsi que d’un accompagnement méthodologique et réglementaire de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, de la Commission nationale informatique et libertés et du Health Data Hub afin de faciliter la mise en œuvre de leur projet et d’indentifier les éventuels freins à lever. Enfin, leurs travaux seront suivis par un comité ad-hoc et en lien avec F-CRIN, afin de mieux évaluer le niveau de preuve de ces nouvelles méthodologies et d’en faciliter leur usage et leur diffusion.
Ces 16 projets couvrent des cas d’usage et mobilisent des méthodologies variés : intelligence artificielle, données synthétiques ou artificielles, bras synthétiques ou contrôles virtuels, simulation in silico, exploitation de données de vie réelle. Ces cas d’usage doivent permettre une modification des pratiques et une accélération de la mise à disposition des innovations au bénéfice des patients particulièrement dans les sous-populations de petits effectifs ou avec des caractéristiques particulières.
Stéphanie Rist, ministre de la Santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées : « Le développement de nouvelles méthodologies de recherche clinique offre de nouvelles opportunités d’évaluation d’efficacité et d’accès à des traitements innovants pour les patients. Cela représente un immense espoir dans de nombreuses situations pour lesquelles l’évaluation classique serait trop longue, complexe voire impossible. Les cas d’usage sélectionnés vont permettre d’en évaluer le niveau de preuve et ainsi, à terme, de déployer les traitements utiles et de manière sécurisée aux malades. »
Contacts presse
Ministère de la Santé, de la Famille, de l’Autonomie et des Personnes handicapées – sec.presse.sas@sante.gouv.fr
Secrétariat général pour l’investissement/Agence de l’innovation en santé – presse.sgpi@pm.gouv.fr /florence.gaudin@pm.gouv.fr
Agence nationale de la recherche (ANR) – katel.lefloch@agencerecherche.fr