Le 26 juillet, l’Organisation mondiale de la santé (OMS) a publié les nouvelles éditions des listes modèles de médicaments essentiels (EML) et de médicaments essentiels pour enfants (EMLc) qui comprennent de nouveaux médicaments importants pour le traitement de la sclérose en plaques, du cancer, des maladies infectieuses les maladies et les maladies cardiovasculaires, entre autres.
Les listes modèles mises à jour visent à faciliter un meilleur accès aux médicaments innovants qui présentent des avantages cliniques évidents. Ces traitements pourraient avoir un impact très important sur la santé publique à l’échelle mondiale sans mettre en péril les budgets de santé des pays à revenu faible ou intermédiaire.
« Depuis plus de 40 ans, les pays du monde entier se fient à la liste des médicaments essentiels de l’OMS comme guide définitif et fondé sur des données probantes des médicaments les plus importants pour avoir le plus grand impact sur la santé », a déclaré le Dr Tedros Adhanom Ghebreyesus, directeur général de l’OMS. « La hausse des prix et les perturbations de la chaîne d’approvisionnement signifient que tous les pays sont désormais confrontés à des problèmes croissants pour garantir un accès constant et équitable à de nombreux médicaments essentiels de qualité garantie. L’OMS s’est engagée à aider tous les pays à surmonter ces obstacles pour accroître l’accès avec équité.
Pour la mise à jour 2023, 85 demandes, couvrant plus d’une centaine de médicaments et de formulations, ont été examinées par le Comité d’experts de l’OMS sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels. Les changements recommandés portent le nombre total de médicaments sur l’EML et l’EMLc à 502 et 361, respectivement.
Les détails complets des recommandations du comité d’experts, décrivant les ajouts, les modifications et le retrait de médicaments, ainsi que les décisions de ne pas recommander de médicaments, sont disponibles dans le résumé analytique ici .
Médicaments pour la sclérose en plaques (SEP)
La sclérose en plaques est une maladie chronique et débilitante du système nerveux qui touche environ 2,8 millions de personnes dans le monde. Jusqu’à présent, aucun médicament pour son traitement n’a été inclus dans la LME. En 2023, trois médicaments capables de retarder ou de ralentir sa progression – la cladribine, l’acétate de glatiramère et le rituximab – sont ajoutés à la LME, comblant une lacune importante compte tenu de l’importante charge mondiale de la SEP.
L’inscription de ces médicaments en tant qu’options de traitement de la SEP avec différentes voies d’administration, différents prix (avec la disponibilité de génériques et de biosimilaires) et différentes utilisations recommandées, vise à faciliter un meilleur accès au traitement pour les personnes atteintes de SEP dans le monde. La décision de soutenir l’utilisation hors AMM du rituximab est étayée par des preuves solides de son efficacité et de son innocuité pour cette indication. Cette recommandation,
« La Liste est un outil important pour parvenir à la couverture sanitaire universelle, fournissant des conseils aux gouvernements, aux établissements de santé et aux acheteurs sur les médicaments qui présentent le meilleur rapport qualité-prix en termes de bénéfices pour les individus et les communautés. L’EML inclut des médicaments uniquement sur la base de preuves solides de sécurité et d’efficacité. Les indications approuvées au sein des juridictions nationales ou la disponibilité d’alternatives sur l’étiquette ne sont pas un critère de décision, a déclaré le Dr Benedikt Huttner, Secrétariat de l’EML de l’OMS. Compte tenu de la base de preuves et de l’accessibilité accrue du rituximab, y compris la disponibilité de biosimilaires préqualifiés, il a été priorisé par rapport aux alternatives sur étiquette en tant que médicament essentiel pour traiter la SEP récurrente-rémittente et progressive ».
Médicaments cardiovasculaires
Des combinaisons à dose fixe de plusieurs médicaments (communément appelés «polypilules») pour la prévention des maladies du cœur et des vaisseaux sanguins, notamment des hypocholestérolémiants avec un ou plusieurs hypotenseurs avec et sans acide acétylsalicylique (aspirine) ont été ajoutées à l’EML pour la première fois. Sur la base des recommandations des précédents comités d’experts EML, des scientifiques de plusieurs pays ont mené des essais marquants confirmant les avantages de ces combinaisons pour la prévention primaire et secondaire des maladies cardiaques.
Maladies infectieuses
Les nouveaux médicaments répertoriés pour les maladies infectieuses comprennent :
- le ceftolozane + tazobactam, un antibiotique du groupe « de réserve » efficace contre les bactéries multirésistantes, y compris les infections difficiles à traiter causées par Pseudomonas aeruginosa résistant aux carbapénèmes ;
- le prétomanide pour le traitement de la tuberculose multirésistante ou résistante à la rifampicine ;
- ravidasvir (à utiliser en association avec le sofosbuvir) pour le traitement de l’infection chronique par le virus de l’hépatite C chez l’adulte ;
- anticorps monoclonaux contre la maladie à virus Ebola.
Médicaments anticancéreux
Deux nouveaux traitements contre le cancer ont été ajoutés : la doxorubicine liposomale pégylée pour le sarcome de Kaposi et le pegfilgrastim pour stimuler la production de globules blancs et réduire l’effet toxique de certains médicaments anticancéreux sur la moelle osseuse. Les indications de plusieurs médicaments anticancéreux pédiatriques déjà inscrits sur l’EMLc ont été étendues à de nouveaux types de cancers de l’enfant (lymphome anaplasique à grandes cellules, histiocytose à cellules de Langerhans et lymphome de Burkitt). De plus, ceux dont l’inclusion n’est pas recommandée englobent plusieurs médicaments anticancéreux brevetés et très chers en raison de préoccupations concernant l’abordabilité et la faisabilité dans les milieux à faibles ressources. Certains d’entre eux avaient été évalués et rejetés lors de réunions précédentes du Comité – les inhibiteurs du point de contrôle immunitaire PD-1 / PD-L1 et l’osimertinib pour les cancers du poumon, et les inhibiteurs de CDK4/6 pour le cancer du sein.
Autres actualités :
Diabète – les listes actuelles de l’insuline humaine sur l’EML et l’EMLc sont étendues pour inclure les systèmes d’administration de cartouches et de stylos préremplis en raison de leurs avantages potentiels pour les patients par rapport aux flacons et aux seringues en termes de facilité d’utilisation, de plus grande précision du dosage et d’amélioration de l’observance.
Troubles de santé mentale – un examen complet des médicaments pour la santé mentale et les troubles du comportement a conduit à des mises à jour de l’EML et de l’EMLc pour assurer un alignement solide entre les listes modèles et les recommandations des directives de l’OMS, y compris l’ajout de deux nouveaux médicaments – l’acamprosate et la naltrexone – pour le traitement des troubles liés à la consommation d’alcool.
Médicaments essentiels pour les enfants – des mises à jour ont été apportées aux formulations répertoriées de plus de 70 médicaments de la LMEc pour garantir que les formes posologiques et les dosages appropriés pour une utilisation chez les enfants âgés de moins de 12 ans sont inclus. Un aliment thérapeutique prêt à l’emploi est ajouté à l’EMLc pour le traitement de la malnutrition aiguë sévère du nourrisson et de l’enfant jusqu’à 5 ans.
Applications déconseillées : 32 applications au total n’ont pas été recommandées, dont : les agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon pour la perte de poids dans l’obésité, le risdiplam pour le traitement de l’amyotrophie spinale, le donépézil pour le traitement de la démence due à la maladie d’Alzheimer, les cellules CAR-T thérapies pour le lymphome et le fentanyl transmuqueux oral à action rapide pour les accès douloureux paroxystiques liés au cancer. Les détails de ces décisions peuvent également être trouvés dans le résumé exécutif .
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